《科学》社论呼吁促进转化医学研究

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医学上有很多难题，临床医师束手无策，希望随着科学的进展能有更多的好办法。尤其是有的科学研究发现，若能转化为可利用的技术、手段，对病员将是很好的一种福音。

转自科学网

http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2011/7/249524.shtm

科学》社论呼吁促进转化医学研究



由生物技术产业组织（BIO）举办的BIO国际大会是生物技术界最大的全球事件，是探寻合作机会、讨论工业界发展趋势、投资和产业政策的关键论坛。在2011年BIO国际大会于日前在美国华盛顿召开前夕，美国戴维·格拉斯通研究所所长桑德斯·威廉和加州大学旧金山分校校长苏姗·戴斯蒙德－赫尔曼，在最近出版的《科学》杂志上发表联合署名社论，呼吁改进生物医学界现状，促进转化医学的发展。

他们在社论中指出，持续不断的疾病对新治疗方法的需求日益增加，2011年度BIO全球大会的召开恰逢其时。在美国，心脏疾病所导致的死亡占总死亡人数的34%；在65岁的人群中，每8个人中就有1人罹患阿尔茨海默氏症，而在85岁的人群中，这个比例是50%。患者们迫切需要新的治疗方法，但在２０１０年，美国食品和药物管理局（FDA）只批准了２１个新药，相比较而言，２０世纪９０年代，FDA每年批准的新药数超过４０个。他们认为，改变现状需要建立创新型合作关系和管理规定，加速实验室成果转化为临床应用的步伐。

转化医学也称为转化研究，是指将生物医学的基础研究成果转化为临床应用中的药物、器械或方法的过程。但是在这个过程中，许多有潜力的新药会夭折，因此这个过程也被称为“死亡之谷”。威廉和赫尔曼强调，对新药批准过程变慢有许多解释，比如慢性疾病的复杂性和管理者对风险的规避，“然而，即使那些对生物技术和制药公司价格和市场行为进行严厉批评的人，也应当承认FDA的政策和工业的研究开发活动在这个全球化时代的重要性”。

他们指出，尽管将实验室发现转化为疾病治疗方法的实践一直面临挑战，但最近这种难度加大了，充满希望的新药开发项目总会遭遇声名狼藉的“死亡之谷”，市场力量将资金投向风险更小的领域，加大了实验室发现与临床应用之间的鸿沟。

“长期以来，学术界实验室的理想定位是解开疾病之谜。今天，我们需要建立能超越非营利研究机构传统技术转移功能的创新项目，促进在学术界与工业界间富有成效的药物开发伙伴关系，也需要有调控科学和药物经济的新学术成就制度。”他们列举了美国加州定量生物医药研究院QB3的例子，QB3由加州大学旧金山分校、伯克利分校和圣克鲁斯分校的140个顶尖实验室组成，研究人员间结成联盟，以期促进创新和发现、加速发现转化为生产的过程，满足社会迫切的需求。这种联盟已成功地将服务和资助创业型科学家的创新工具、启动孵化器和核心实验室设施引入学术界，创建了新的公司和伙伴关系，比如加州大学旧金山分校与辉瑞制药通过创建治疗创新中心，打破了学术界与工业界之间的传统障碍，加速了发现转化为应用的过程。

“美国和世界各地也正在出现令人激动的新型伙伴关系，包括加州吉利德科学公司与耶鲁医学院合作开展癌症治疗的研究，霍夫曼·罗氏有限公司与瑞士三家学术机构联合从事转化医学研究。”

他们建议，今天的生物医学领域需要创建性思考如何分享和利用知识财富。工业界和学术界合作关系中的保密规定需要被重新修订，使之既能通过严格界定合作范围以合理保护商业利益，同时又给学术界研究人员足够空间，以开放交流和发表知识成果。民意代表应通过敦促美国国立卫生研究院（NIH）增加研究预算以加速学术界的发现进程，FDA则需要采取新政策，既反映社会对新医学的巨大需求，也反映风险持续存在的现实，而不仅仅是“是与否”的问题。

他们最后指出，改革正在进行之中，NIH与FDA建立了联合领导委员会，国家癌症研究所成立了临床试验和转化研究顾问委员会，让学术界、工业界和政府部门的决策者共同解决当前需求。“通过这些独创性的合作，加速发现向应用的转化，我们一定会拥有更新、更好的治疗方法，满足患者的迫切需求，但这需要我们每个人都必须参与其中。”

这两位科学家均有深厚的学术背景和丰富的工作经验。现年６３岁的威廉是美国科学院院士、美国大学心脏病学家联盟主席，毕业于普林斯顿大学，１９７４年在杜克大学医学院获医学博士学位，曾做过杜克大学医学院教授、院长，２００７年被任命为杜克大学主管学术高级副校长，２０１０年３月出任戴维·格拉斯通研究所所长；戴维·格拉斯通研究所是一家独立、非营利的生物医学研究机构，隶属于加州大学旧金山分校。现年５３岁的赫尔曼是肿瘤学专家和生物技术领袖，拥有医学博士学位和公共卫生学硕士学位，在２００９年８月出任加州大学旧金山分校校长之前，曾在基因技术（Genentech）公司工作１４年，先后出任过公司产品开发部副部长、部长，负责公司的临床前研究和临床开发；在她的领导下，基因技术公司的多种治疗方法获FDA批准，并成为美国位列第一的抗癌药物生产商；２００９年，《财富》杂志将她评选为世界７大最强创新者之一，称她为癌症患者们的英雄，２０１１年６月，普林斯顿大学授予她荣誉科学博士学位。

piayu

实验室结果应用临床何其严格。
药理学研究，动物实验，人体实验，临床反馈。很多没有足够的样本和时间，根本说明不了问题。
通常，300人以下都称为小样本，300-2000人为中等数量的样本，2000人以上才是大样本。对于一个药物来说，样本量越大、研究时间越长，其数据说服力越强。
对于需要长期服用的药物，其追踪时间更为重要。特别是长期服用后的效果及副作用，更是关注的焦点。短期的研究，难有说服力。