否定RNA疗法还为时过早（RNAi therapy back on track）

hxq2007

Effective RNAi-mediated gene silencing without interruption of the
endogenous microRNA pathway
Nature杂志去年发表的一篇论文似乎断定由RNA干涉调控的沉寂作用来进行基因
治疗的前景不妙。该论文表明，大剂量的短发夹RNA会阻断小鼠的微RNA通道，造
成致命后果。现在，一项新的研究表明，否定RNA疗法还为时过早。一种不同类
型的抑制性RNA——小干涉RNA（siRNAs）——可以给实验鼠施用，而不产生毒
性。肝脏微RNA的活性仍然不受siRNAs影响，尽管小鼠和仓鼠肝脏细胞中的目标
基因80%被沉寂。（Letter p. 745）

Nature 449: 7163
11 October 2007
英国Nature杂志，2007年10月11日出版