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向死亡挑战英基因治疗获得成功

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发表于 2007-7-2 08:51:04 | 显示全部楼层 |阅读模式
4月3日,英国的一些媒体报道了伦敦大奥蒙德街儿童医院为一名男童成功进行基因治疗的消息。

  里斯·埃文斯是来自英国南威尔士的一个1岁半男孩,出生时因体内缺少控制免疫系统发育的基因,患上了被称为严重联合免疫系统缺陷的先天性遗传病。患该病的儿童自身不具备有效的免疫系统,缺乏对感染的抵抗力,因此随时面临生命危险。

  里斯出生前,借助母体的免疫力尚能正常发育,但出生10个月后,经历了一系列严重感染,他开始变得骨瘦如柴,连抬头的力气也没有,只能靠抗生素维持生命。他必须呆在隔离的特护病房,只有父母才能前来探望。

  医生说,患严重联合免疫系统缺陷的儿童通常出生后几年就会死亡。现在,治疗这种疾病的有效方法是骨髓移植,但里斯没有兄弟姐妹,在英国注册的骨髓捐献者中也没有合适人选。在这种情况下,大奥蒙德街儿童医院决定对他进行基因治疗。

  这项治疗的主要过程为,先从里斯自己的骨髓中取出部分样品,并从中提取出可发育为免疫系统的干细胞;然后,将这些干细胞与一种含里斯所缺基因的病毒相混合。该病毒已处理,对人体无害。待病毒侵入细胞并与细胞本身的基因结合后,这些干细胞便携带了植入基因。接下来,将这种经过修改的干细胞注入里斯血液中,在植入基因的作用下,里斯便可发育出自身的免疫系统。

  里斯的父母决定接受治疗。

  事实证明,他们的决定是正确的。在接受治疗后,里斯的病情明显好转。医生们原来估计,里斯的免疫细胞至少需要几个月才能形成,但手术9个月后,他已基本恢复正常。目前,他虽然还继续服用抗生素,但已不必每天再滴注促进免疫系统形成的免疫球蛋白。看着充满活力的儿子同正常孩子一样,在公园草地上欢快的嬉戏,父母简直不敢相信,这就是9个月前还在死亡线上挣扎的里斯。

  负责治疗的阿得里安·斯拉舍表示,虽然现在说里斯的病已彻底治愈还为时尚早,因为确定这一点还需要长期跟踪检查,但他们对里斯病情的好转感到十分振奋。他说,他们在实验室研究基因治疗已很多年,现在能将这项技术用于临床并取得成功,是一个重要的进展。

  也许这预示着,用现代生物技术战胜死亡的日子已不远了。
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