帕金森氏病基因治疗新药进入关键临床研究阶段

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帕金森氏病基因治疗新药进入关键临床研究阶段


    2007年6月21日，美国最大的生物制药公司健赞（Nasdaq: GENZ）及其搭档Ceregene公司联合宣布，将共同研发和上市帕金森氏病新型治疗药物CERE-120。CERE-120是由腺相关病毒（AAV）作为表达载体，表达neurturin（NTN）基因，其产物是一种人体蛋白，能够修复损伤和濒临死亡的多巴胺分泌型神经元。目前，CERE-120已在美国9个医学中心进行II期临床研究，参与研究的病人总数为51人。CERE-120在I期临床研究显示了令人鼓舞的结果，在使用该药后12个月内36%的患者症状有所改善。这也是第一个进入II期临床的帕金森氏病基因治疗药物。健赞将向Ceregene公司支付1.5亿美元，包括启动经费以及各阶段进展的费用，另外，还将支付50%的III期临床研究费用。健赞将获得美国和加拿大以外的上市销售权。健赞公司自己也在单独开展类似基因治疗研究，目前进入I期临床研究。在美国，帕金森氏病患者有100万。