干细胞克隆技术成为研究疾病新武器

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来源：科技日报  
      当韩国科学家黄禹锡2005年宣布他所领导的研究小组通过克隆技术获得11个来自患者的胚胎干细胞系时，全世界为之欢呼，媒体称这一成就预示着干细胞移植时代的来临，但科学界为之欢呼的理由却不完全相同，他们认为这意味着科学家将获得一个全新的研究人类疾病的工具箱，即以细胞为模型寻找新的药物作用靶标或进行新药物疗法的临床实验，这种新工具比传统工具获得的实验结果会更加精确。  　　

      但是随着黄禹锡造假风波的披露，科学界又重新回到还没有掌握人类干细胞克隆的局面。面临这一特大干细胞丑闻，许多科学家又开始努力研究和攻关克隆干细胞的相关技术问题，科学家们认为，细胞移植虽然有着激动人心的前景，但干细胞克隆更唾手可得的作用是作为研究人类疾病的新模型。对于那些出现帕金森病症状的病人，科学家完全可以用他们的DNA获得有帕金森病的干细胞系，进一步研究该疾病的相关情况。  
       现有的干细胞系都是利用人类胚胎获得的，科学家可以利用这些胚胎干细胞研究他们是如何发育成各种不同的组织细胞，但由于为这些胚胎干细胞捐献卵子和精子的捐献者的所有信息都是保密的，科学家无法利用这些胚胎干细胞研究细胞活动与某种疾病的相互关联情况。而克隆干细胞的过程是，从病人的皮肤细胞中获取DNA，将该DNA移植到去除过细胞核的卵细胞中，随着卵细胞的不断分裂，几天后科学家就可以获得干细胞。这样获得的克隆干细胞在遗传学上与病人一样，因而能够经历与病人细胞同样的分子学上的改变，从而可以解释病人的发病机理。
      科学家们可以诱发这些干细胞发育成某种疾病中受到损坏的细胞类型，如帕金森病患者的多巴胺神经元细胞或糖尿病患者生产胰岛素的细胞，并研究疾病的产生和发展过程以及寻找治疗疾病的最佳方法。  
      现在临床上最常用的疾病研究模型是动物模型，这种研究模型往往把疾病的发展过程移植到动物身上，而疾病的发展过程在动物身上和人体内的表现不可能真正的一样，所以当一种疗法在老鼠身上做实验效果很好时，移植到人体却可能完全没有疗效，这也是大量动物实验有效的疗法在人类临床阶段被淘汰的原因。  
      而与动物模型不同的是，克隆干细胞一大优势就是，科学家们不需要知道与某种疾病有关的精确的基因改变，而由于同一疾病在各种不同条件下的发展过程可以多次再现，科学家完全可以利用这些克隆干细胞获得抑制或加速疾病进程的相关分子或其他因素，从而找到合适的疗法。  
      科学家也可以利用克隆干细胞系研究新的诊断试剂或发现药物的新工具，到目前为止，科学家还没有从基因工具箱中获得诊断疾病早期症状的任何一种诊断方法，而干细胞可以让患病细胞回到发病的第一天，了解当时的症状，从而进行早期诊断。  
      例如，对于阿尔默氏疾病，患者发病时大脑往往已经遭受了严重损坏，为了研究疾病的早期症状，科学家能利用病人的DNA生成干细胞，然后诱导干细胞分化成神经元细胞并与通过健康胚胎干细胞获得的神经元对比，找到导致疾病产生的特殊蛋白质或其他分子的变异。同样的方法也可以用来研究癌症，找到导致癌症发生的早期恶性基因变异，从而在最早的时间内检测到患病细胞中的变异。
      科学家也希望克隆干细胞能够帮助他们实现干细胞生物学的另外一个重大目标：在不用人类卵细胞的情况下将成人细胞转化为干细胞，从而避免卵子的利用带来的伦理学争论。科学家们相信，一旦掌握了卵细胞将体细胞“改编”成未分化的原始状态的机理，他们就能不用卵子和精子来获得干细胞了。