日本用小分子RNA治疗脊髓延髓肌萎缩症获进展（科技新闻）

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新华网东京６月５日电（记者蓝建中）日本名古屋大学和自治医科大学的研究小组在新一期《自然·医学》期刊网络版上报告说，他们在老鼠实验中发现一种用小分子ＲＮＡ（核糖核酸）遏制脊髓延髓肌萎缩症的新疗法。

　　脊髓延髓肌萎缩症是引发全身肌无力的神经变性疾病，很难治疗，患者年龄常在３０岁至６０岁之间。神经变性疾病由神经细胞内积聚的异常蛋白质所致，异常雄性激素受体蛋白质被认为是导致该病的原因。

　　研究小组分析老鼠基因时发现，参与合成异常雄性激素受体蛋白质的异常信使ＲＮＡ与名为“ＣＥＬＦ２”的蛋白质结合后，前者就会保持稳定，最终造成老鼠运动机能减退。但是一种名为“１９６ａ”负责调节基因表达的小分子ＲＮＡ能遏制“ＣＥＬＦ２”蛋白质的表达，从而导致异常信使ＲＮＡ的稳定性下降并分解，异常雄性激素受体蛋白质的总量也随之减少。

　　研究小组给患有脊髓延髓肌萎缩症的老鼠注射名为“１９６ａ”的小分子ＲＮＡ后，其神经细胞内的异常雄性激素受体蛋白质减少了约６０％，老鼠的运动机能得以维持。

　　研究小组负责人、名古屋大学教授祖父江元说：“这是从根本上遏制（脊髓延髓肌萎缩症）病情的治疗方法。”研究小组认为，此类疗法还有望用于阿尔茨海默氏症、帕金森氏症、肌萎缩侧索硬化症等神经变性疾病的治疗。

http://news.xinhuanet.com/world/2012-06/05/c_112126840.htm

日本学者很努力的在攻克脊髓延髓肌萎缩症！