“黏宝宝”爸爸：期待孩子能用上救命药

博源堂主

12岁的小建（化名）是一名“黏宝宝”，这个可爱的称呼缘于他患的一种罕见病黏多糖贮积症。小建的父亲张志军最大的心愿是，国内能尽快引进治疗黏多糖贮积症的药物，并且能够通过医保或者大病救助支持部分医疗费用。

　　张志军说，小建6个月的时候，家人发现他胸骨明显外翻，辗转多家医院，医生给出的解释多是缺钙、佝偻病等，给予相应的治疗不见好转；上了幼儿园以后，小建的身高就一直停留在90厘米。到了升小学的时候，小建的手指因为黏多糖的堆积已经弯曲，无法正常握笔，眼角膜也开始浑浊，但小建依然坚持坐在他喜欢的课堂里。好景不长，小建的小学时光只维持了3年，由于病情持续恶化，他双眼完全看不见，原来活蹦乱跳的他现在只能卧床在家，每天“听”动画。张志军告诉记者，小建从小就很聪明，最大的爱好就是看动画片和玩游戏，一般的游戏他很快都能熟练通关，现在即使看不见，他也能靠着听游戏的声音顺利通关。

　　经过多年辗转求医，直至北京协和医院，小建才最终被确诊为黏多糖贮积症Ⅵ型。张志军说：“医生告诉我，目前国内没有治疗用药，但国外已经有一种芳基硫酸酯酶替代药Naglazyme，并且可以很好地控制病情。这种药物目前在国内没有上市，即使在国内上市，每年近200万元的费用普通家庭也难以承受，且需终身使用。在欧美一些国家，这种药物已经纳入医疗保险，即使在台湾和香港地区，也可以全部由医疗保险报销。”

　　“孩子时常跟我提起给他换眼角膜，希望能够再看到这个世界，但他不知道，即使换了眼角膜，没有酶替代药物控制，也会很快再次看不见。在长期的求医过程中，我结识了很多的‘黏宝宝’家庭，现在我们的网络QQ群已经联系到全国200多个‘黏宝宝’。我就是希望政府能够加大投入，尽快研制出治疗黏多糖贮积症的药物，或者引进相应的药物，救救我们这些可爱的孩子。”张志军说。


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呼吁社会关注罕见病患者，尽可能给他们提供帮助。