跨越血脑屏障，siRNA导入神经系统

aqi96

血脑屏障的问题是神经疾病治疗的主要障碍，药物往往不能通过血液到达脑部。文中作者表明一种源自狂犬病毒多糖（RVG）的短肽可以辅助siRNA跨血管运输到脑部。RVG是29个氨基酸的短肽，能够特异性地与神经细胞表达的乙酰胆碱受体结合。为了便于与siRNA结合，在RVG的C端连接精氨酸9聚物形成嵌合肽RVG-9R。在体外这种RVG-9R可以结合siRNA，并将siRNA转运到神经细胞，引起有效的基因沉默效应。通过静脉注射小鼠，RVG-9R将siRNA导入神经细胞，特异地沉默脑部基因。此外，通过静脉注射RVG-9R结合的抗病毒siRNA，能够有效地保护小鼠抵抗致命的病毒性脑炎，并且反复注射并不会激活细胞免疫因子或者肽抗体。因此，RVG-9R提供了一种安全和非入侵性的siRNA导入途径，具有解决siRNA和其他治疗分子导入脑部，解决血脑屏障问题的潜力。