干细胞的研究与发展前景

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二十世纪是生命科学发展最为迅猛的时代，它已成为自然科学中最为引人注目的领域。在19
99年末的年度世界十大科学成果评选中，“干细胞研究的新发现”荣登了十大科学成果之首
。干细胞研究具有不可估量的医学价值，将促使科学家们重新认识细胞生长、分化的基本生
命原理。

一、概述：

在细胞的分化过程中，细胞往往由于高度分化而完全失去了再分裂的能力，最终衰老死亡。
机体在发展适应过程中为了祢补这一不足，保留了一部分未分化的原始细胞，称之为干细胞
（stem cell）。一旦生理需要，这些干细胞可按照发育途径通过分裂而产生分化细胞。干细
胞有以下特点：（1）干细胞本身不是处于分化途径的终端。（2）干细胞能无限的增殖分裂
。（3）干细胞可连续分裂几代，也可在较长时间内处于静止状态。（4）干细胞通过两种方
式生长 ，一种是对称分裂--形成两个相同的干细胞，另一种是非对称分裂--由于细胞质中的
调节分化蛋白不均匀地分配，使得一个子细胞不可逆的走向分化的终端成为功能专一的分化
细胞；另一个保持亲代的特征，仍作为干细胞保留下来。分化细胞的数目受分化前干细胞的
数目和分裂次数控制。可以说，干细胞是具多潜能和自我更新特点的增殖速度较缓慢的细胞
。

按分化潜能的大小 ，干细胞基本上可分为三种类型：一类是全能性干细胞，它具有形成完整
个体的分化潜能。如胚胎干细胞（简称ES细胞），具有与早期胚胎细胞相似的形态特征和很
强的分化能力，可以无限增殖并分化成为全身200多种细胞类型，进一步形成机体的所有组织
、器官。另一类是多能性干细胞，这种干细胞具有分化出多种细胞组织的潜能，但却失去了
发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定的限制，骨髓多能造血干细胞是典型的例子，它
可分化出至少十二种血细胞，但不能分化出造血系统以外的其它细胞。还有一类干细胞为单
能干细胞（也称专能、偏能干细胞），这类干细胞只能向一种类型或密切相关的两种类型的
细胞分化，如上皮组织基底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞或叫卫星细胞。

总之，生命体是通过干细胞的分裂来实现细胞的更新及保证持续生长。随着基因工程、胚胎
工程、细胞工程、组织工程等各种生物技术的快速发展，按照一定的目的，在体外人工分离
、培养干细胞已成为可能 ，利用干细胞构建各种细胞、组织、器官作为移植器官的来源，这
将成为干细胞应用的主要方向。

二、研究进展：

干细胞是人体内最原始的细胞。它具有较强的再生能力，在干细胞因子（SCF）和多种白细胞
介素（IL）的联合作用下可扩增出各类的细胞。干细胞的这种非凡的细胞分化潜能，引起了
生命科学家的极大关注。由于干细胞数量极少，而且在体外几天内就会裂变而失去原来的特
性，所以分离、保存并在体外人工大量培养使之成长为各种组织和器官便成为干细胞研究的
首要课题。当前，对于干细胞的分离和培养技术获得了重大的进展，利用单克隆免疫吸附能
识别细胞类型或细胞谱系的表面抗原，其分离纯度和细胞活力都很高。99年以色列魏茨曼科
学院又将\"IL-6\"与干细胞内的受体分子合并研制出一种新分子，可使干细胞在维持原本特性
的基础上进行自我增殖，且细胞寿命也有所延长。

我国现已掌握了脐血干细胞分离、纯化、冷冻保存以及复苏的一整套技术（谭文松 华东理工
大学）并在上海开始筹建我国第一个脐血库，预计可保存一万份脐血样本，以缓解脐血干细
胞数量不足的缺陷。在北京，北京医科大学人民医院细胞治疗中心也正在筹建一座全世界最
大的异基因脐带血干细胞库，计划到2002年完成冻存5万份异基因脐带血干细胞，为全世界的
华人患者提供脐带血干细胞做移植用。

目前，关于干细胞的报道多数集中在造血干细胞、胚胎干细胞和神经干细胞的研究工作上 。

造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，它主要存在于骨髓、外周血、脐带血中。2000年
初，协和医大血液学研究所的庞文新又在肌肉组织中发现了具有造血潜能的干细胞。造血干
细胞的移植是治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病的最有
效方法。在临床治疗中，造血干细胞应用较早，在20世纪五十年代，临床上就开始应用骨髓
移植（BMT）方法来治疗血液系统疾病。到八十年代末，外周血干细胞移植（PBSCT）技术逐
渐推广开来，绝大多数为自体外周血干细胞移植（APBSCT），在提高治疗有效率和缩短疗程
方面优于常规治疗，且效果令人满意。与两者相比，脐血干细胞移植的长处在于无来源的限
制，对HLA配型要求不高，不易受病毒或肿瘤的污染。在今年初，东北地区首例脐血干细胞移
植成功，又为我国造血干细胞移植技术注入新的活力。随着脐血干细胞移植技术的不断完善
，它可能会代替目前APBSCT的地位，为全世界更多的血液病及恶性肿瘤的患者带来福音。

胚胎干细胞（ES细胞）是一种高度未分化细胞。它具有发育的全能性，能分化出成体动物的
所有组织和器官，包括生殖细胞。研究和利用ES细胞是当前生物工程领域的核心问题之一。
目前许多研究工作都是以小鼠ES细胞为研究对象展开的，如：德美医学小组在去年成功的向
试验鼠体内移植了由ES细胞培养出的神经胶质细胞。此后，密苏里的研究人员通过鼠胚细胞
移植技术，使瘫痪的猫恢复了部分肢体活动能力。98年末，两个研究小组成功的培养出人类
ES细胞，保持了ES细胞分化为各种体细胞的全能性。这样就使科学家利用人类ES细胞治疗各
种疾病成为可能。然而，人类ES 细胞的研究工作引起了全世界范围内的很大争议，出于社会
伦理学方面的原因，有些国家甚至明令禁止进行人类ES细胞研究。无论从基础研究角度来讲
还是从临床应用方面来看，人类ES细胞带给人类的益处远远大于在伦理方面可能造成的负面
影响，因此要求展开人类ES细胞研究的呼声也一浪高似一浪。有专家预言，在未来几年，ES
细胞移植和其它先进生物技术的联合应用很可能在移植医学领域引发革命性进步。

关于神经干细胞研究起步较晚，由于分离神经干细胞所需的胎儿脑组织较难取材，加之胚胎
细胞研究的争议尚未平息，神经干细胞的研究仍处于初级阶段。理论上讲，任何一种中枢神
经系统疾病都可归结为神经干细胞功能的紊乱。脑和脊髓由于血脑屏障的存在使之在干细胞
移植到中枢神经系统后不会产生免疫排斥反应，如：给帕金森氏综合症患者的脑内移植含有
多巴胺生成细胞的神经干细胞，可治愈部分患者症状。除此之外，神经干细胞的功能还可延
伸到药物检测方面，对判断药物有效性、毒性有一定的作用。

实际上，到目前为止，人们对干细胞的了解仍存在许多盲区。今年年初美研究人员无意中发
现在胰腺中存有干细胞；加拿大研究人员在人、鼠、牛的视网膜中发现了始终处于\"休眠状态
的干细胞\" ；有些科学家证实骨髓干细胞可发育成肝细胞，脑干细胞可发育成血细胞。随着
干细胞研究领域向深度和广度不断扩展，人们对干细胞的了解也将更加全面。21世纪是生命
科学的时代，也是为人类的健康长寿创造世界奇迹的时代，干细胞的应用将有广阔前景，让
我们拭目以待。